インシリコ・メディシンが初の生成AI IPF治療薬ISM001-055吸入液の前臨床候補を発表

【ニューヨーク、香港2023年7月24日PR Newswire】

＊インシリコ・メディシンはネブライザー装置とAI主導創薬を融合しました

＊吸入液には、有効量を減らし、安全性が高まり、副作用が少なくなるなどの潜在的メリットがあります

＊前臨床試験で実証されているように、ISM001-055吸入液は忍容性が高く、優れた抗線維化および抗炎症効果を示し、良好な安全性および薬物動態（PK）プロファイルを有しており、局所毒性および全身毒性は観察されていません

生成人工知能（AI）主導の臨床期創薬企業インシリコ・メディシン（Insilico Medicine）（「インシリコ」）は22日、特発性肺線維症（IPF）治療薬として独自のAI創薬プラットフォーム「Pharma.AI」を活用し開発した初の抗線維化小分子阻害剤ISM001-055の吸入液の前臨床候補を発表しました。有望な前臨床試験結果を受け、インシリコはネブライザー（吸入器）製剤に進出する初のAI創薬企業として、治験薬（IND）申請を進めています。

インシリコ・メディシン創業者兼最高経営責任者（CEO）のAlex Zhavoronkov博士は「プログラムの99％が前臨床段階で失敗している中、ISM001-055の吸入液を新薬候補として発表することになったのは注目すべき画期的出来事で、感無量です」「生成人工知能主導のPharma.AIのサポートにより、当社の創薬はより効率的で精緻なものになりつつあります。これは、臨床段階にある3つのプログラムによって証明されています」と話しました。

吸入による投与は、製剤と装置の組み合わせを必要とする複雑な薬剤送達技術で、より高い技術的障壁が存在します。吸入液は、蒸気またはエアロゾルとして特殊な装置を通して気道（すなわちターゲット器官）に治療を送達します。これは、非侵襲的かつターゲットを絞った投与方法で、迅速な作用発現、高い生体利用効率、低有効量、副作用の軽減といったメリットが考えられるため、最も効率的な薬剤送達方法の1つと考えられています。

前臨床試験でISM001-055の吸入液は、動物モデルにおいて低い全身曝露で高い肺曝露を達成し、抗線維化および抗炎症効果を実証しました。さらに、良好な薬物動態（PK）と安全性プロファイル、良好な安定性と溶解性も示されました。

インシリコ・メディシンの共同CEO兼最高科学責任者（CSO）のFeng Ren博士は「インシリコでイノベーションが止まることはありません。つまり、当社のAIプラットフォームには、さまざまな疾患領域、症状、製剤向けの多角的な検証能力があるということです」「満たされていない臨床ニーズに対応するため、ISM001-055の吸入製剤を可及的速やかに臨床現場にお届けしたい」と話しました。

インシリコは、生物学、化学、臨床開発にまたがる同社独自のAI創薬プラットフォーム「Pharma.AI」を活用し、30以上のパイプライン製品候補で構成され、29のターゲットをカバーする包括的ポートフォリオを開発し、現在、そのうち3つが臨床段階にあります。インシリコは、薬理学、粒子力学、ネブライザー設計を融合した今回の吸入液に加え、量子コンピューティング、マルチモーダルトランスフォーマー技術、大規模言語モデルなどの先端技術を同社独自のプラットフォーム「Pharma.AI」に統合するべく、模索を続けています。

▽ISM001-055について

ISM001-055は、インシリコのターゲット同定エンジン「PandaOmics」によって発見された新規ターゲットと、生成化学エンジン「Chemistry42」によって設計された新規分子構造を有する、潜在的なファーストインクラス低分子阻害剤です。インシリコは2021年2月、進行性かつ不可逆的な肺機能の低下をもたらす慢性肺疾患IPF用の前臨床候補薬としてISM001-055を選択し、2021年11月に ファースト・イン・ヒューマン試験を開始しました。米食品医薬品局（FDA）は2023年2月、ISM001-055を特発性肺線維症の治療薬として 希少疾病用医薬品に指定しました。ISM001-055は現在、国際・多施設第2相試験で評価中で、最初の患者への投与が2023年6月に行われました。

▽インシリコ・メディシン（Insilico Medicine）について

生成AIを活用した臨床期バイオテクノロジー企業インシリコ・メディシンは、次世代AIシステムを使って生物学、化学、臨床試験分析を結びつけています。同社は、深層生成モデル、強化学習、トランスフォーマー、その他最新の機械学習技術を活用して、新たな標的を発見し、望ましい特性を持つ新たな分子構造を設計するAIプラットフォームを開発してきました。インシリコ・メディシンは、がん、線維症、免疫疾患、中枢神経系疾患、感染症、自己免疫疾患、老化関連疾患用の革新的医薬品を発見、開発するための画期的ソリューションを開発しています。

ウェブサイト：www.insilico.com